Ultragenyx meddelade den 12 juni planer på att ansöka om påskyndat godkännande av UX111 för behandling av Sanfilippo syndrom typ A (MPS IIIA). Efter ett framgångsrikt möte med FDA nådde företaget en överenskommelse om att använda cerebrospinalvätska som en surrogatändpunkt för godkännandet. Resultat från pågående kliniska studier anses tillräckliga för att lämna in en ansökan om biologisk licens. UX111 är en genterapi i utveckling som syftar till att behandla denna sällsynta och dödliga sjukdom som påverkar CNS (Centrala nervsystemet). Företaget planerar att lämna in ansökan senare under året eller tidigt nästa år och betonar vikten av att ge potentiellt livräddande behandling till patienter med neurologiska sjukdomar.
Läs mer här: ultragenyx