Forskning
Det pågår mycket forskning om MPS sjukdomar och man försöker på flera sätt att antingen få kroppen att själv producera enzymet; genterapi eller genom att tillföra enzym utifrån; enzymterapi, och då försöker man på olika sätt att få enzymet förbi blodhjärnbarriären för att på så sätt kunna behandla det centrala nervsystemet och stoppa den fortskridande påverkan som sjukdomen har bland annat på de kognitiva förmågorna. Man försöker också att få enzymet att bättre kuna hjälpa de skelettproblemen som sjukdomarna ger. Man gör också försök med att hämma produktionen av det ämne i kroppen som lagras vid MPS sjukdomar som man normalt kan bryta ner med enzymet de saknar dvs substratreduktion. Man tittar på andra ämnen som kan hjälpa till att bryta ner Glykosaminoglykaner. Till sist försöker man också att potentiera effekten av den lilla enzymmängden som de ev fortfarande producerar; chaperones. Läs mer nedan på
Genomgång av de forskningsstudier som pågår på olika MPS sjukdomar september 2018