Den 17 maj kl 15.00 är det dags för Svenska MPS Föreningens årsmöte. Mötet hålls digitalt via zoom. Mötet brukar hållas omkring den 15 maj, som är den internationella MPS-dagen (International MPS Awareness Day). Alla underlag för årsmötet hittar du här!

I oktober 2004 bildades Svenska MPS Föreningen på Ågrenska utanför Göteborg. Några av de som var med och grundade föreningen är fortfarande aktiva inom föreningen på ett eller annat sätt. Föreningen kommer inte göra något särskilt för att uppmärksamma detta jubileum utan har redan nu påbörjat planeringen för 25-årsjubiléet 2029.

Ultragenyx meddelade den 12 juni planer på att ansöka om påskyndat godkännande av UX111 för behandling av Sanfilippo syndrom typ A (MPS IIIA). Efter ett framgångsrikt möte med FDA nådde företaget en överenskommelse om att använda cerebrospinalvätska som en surrogatändpunkt för godkännandet. Resultat från pågående kliniska studier anses tillräckliga för att lämna in en ansökan om biologisk licens. UX111 är en genterapi i utveckling som syftar till att behandla denna sällsynta och dödliga sjukdom som påverkar CNS (Centrala nervsystemet). Företaget planerar att lämna in ansökan senare under året eller tidigt nästa år och betonar vikten av att ge potentiellt livräddande behandling till patienter med neurologiska sjukdomar.

Läs mer här: ultragenyx