Ultragenyx meddelade den 12 juni planer på att ansöka om påskyndat godkännande av UX111 för behandling av Sanfilippo syndrom typ A (MPS IIIA). Efter ett framgångsrikt möte med FDA nådde företaget en överenskommelse om att använda cerebrospinalvätska som en surrogatändpunkt för godkännandet. Resultat från pågående kliniska studier anses tillräckliga för att lämna in en ansökan om biologisk licens. UX111 är en genterapi i utveckling som syftar till att behandla denna sällsynta och dödliga sjukdom som påverkar CNS (Centrala nervsystemet). Företaget planerar att lämna in ansökan senare under året eller tidigt nästa år och betonar vikten av att ge potentiellt livräddande behandling till patienter med neurologiska sjukdomar.

Läs mer här: ultragenyx

Den 19 maj kl 15.00 är det dags för Svenska MPS-föreningens årsmöte. Mötet hålls digitalt. Mötet brukar hållas omkring den 15 maj, som är den internationella MPS-dagen (International MPS Awareness Day). Alla underlag för årsmötet hittar du här!

Det är hög tid nu:

Att uppmärksamma MPS

Ett kraftfullt budskap som förespråkar utbildning, medvetandegörande och hopp för de som drabbats och påverkas av Mukopolysackaridos (MPS) och relaterade sjukdomar.

Genom att uppmärksamma dessa sällsynta hälsotillstånd kan vi lyfta fram behovet av tidig diagnostisering, effektiva behandlingar och i slutändan botemedel. Tillsammans kan vi ge hopp och stöd till diagnosbärare och deras familjer, som alla påverkas av MPS, och säkerställa en ljusare framtid för alla.

Att kämpa för MPS

En uppmaning att kämpa för alla MPS-patienters rättigheter till rättvis och jämlik tillgång till tidig diagnostisering, behandling och stöd i form av vård och omvårdnad, samt andra resurser som krävs för ett gott liv där individen trivs och mår bra i sin vardag, oavsett var de bor eller deras socioekonomiska förutsättningar.

Vårt budskap måste höras klart och tydligt och våra handlingar måste ha en tydlig riktning i vårt förespråkande av förändring och stöd för alla som drabbas och drabbats av MPS.

Att gå samman för MPS

En uppmaning till forskare, vårdgivare, vårdpersonal, beslutsfattare och läkemedelsbolag, samt hela samhället, att förenas i kampen mot MPS och relaterade sjukdomar.

Genom att förena våra ansträngningar kan vi öka förståelsen, identifiera effektiva behandlingar och ytterst förbättra livet för diagnosbärarna och deras närstående, deras familjer. Tillsammans kan vi bidra med det stöd och den medkänsla som gör livet lättare för de som drabbas och drabbats av MPS. Tillsammans utgör vi en enad front för framsteg och positiv förändring.

Du kan läsa mer om MPS Awareness Day på IMPSNs hemsida för kampanjen "It's about time"

Den 27 april genomför Karlstad Crusaders (amerikansk fotboll) två välgörenhetsmatcher till förmån för föreningen Krama era barn. Företag och privatpersoner skänker 1-5 kronor per åskådare på matcherna (fri entré för publiken). 

- Man blir väldigt berörd av den här historien med sjukdomen i familjen. Känns jättekul och värdefullt att få göra det här, säger Rikard Borg från Karlstad Crusaders, som även anser att valet kändes naturligt för dessa välgörenhetsmatcher.

Krama era barn är en ideell förening med syfte att bidra till ökad medvetenhet och kunskap om Sanfilippos sjukdom (MPSIII). 

Läs mer om eventet här